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基因治疗的现状

 
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这是利用呼吸系统(Adenovirus)进行基因治疗(Gene therapy)的原理图。图中左上方是载有治疗基因的小药丸(Vector),穿入细胞膜(图中大球的表面),抵达细胞核位置,用治疗基因替代原有基因,开始制造新的蛋白质(Protein),使原有细胞(有病细胞)恢复新生。简单说来,所谓“基因治疗”就是给病人的有病细胞“治病”。这岂不是天方夜谭讲故事?非也。

实际上,用基因治病的想法在上世纪70年代就有了。但是,技术不过关,效果并不明显。2009316日,我国卫生部发布的《医疗技术临床应用管理办法》中明确:异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等暂不得应用于临床。很明显,卫生部把基因治疗打入“另类”。该《办法》将于200951日正式实施。但是,与此举相反,基因治疗在国外却大行其道,小药丸(载体Vector)技术与基因治疗的效果取得了明显的进展,局面大为改观。

在美国FDA(食品药品管理局)的推动下,在基因治疗方面,自2013年至20144月,美国企业投入研发资金高达6亿多美元(between 2013 and April 2014, US companies invested over $600 million in gene therapy)。

现今,传统医学的“绝症”变成基因治疗的普通“适应症”(实例很多)。虽然中国人多,有病死人不全是坏事(指老年人),但是,年轻人有病总得治吧?因此,我国卫生部2009年的《管理办法》何时算了?




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